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新基因編輯工具SeekRNA面世

日期:2024-06-24 08:55

“基因剪刀”CRISPR技術已徹底改變了醫學、農業和生物技術領域的面貌。如今,澳大利亞悉尼大學生命與環境科學學院團隊成功開發出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈,能直接識別基因序列中的插入位點,從而簡化編輯過程并減少錯誤。相關論文發表于新一期《自然·通訊》雜志。

CRISPR已廣泛應用于多個領域。它降低了人類疾病檢測成本,提高了檢測速度,幫助科學家開發出嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)免疫療法以治療癌癥。

研究人員解釋說,CRISPR的工作原理是讓靶DNA的兩條鏈斷裂,然后借助其他蛋白或DNA修復機制插入新DNA序列,但這可能產生錯誤。SeekRNA則能在不使用任何其他蛋白的情況下,精確切割靶點并插入新DNA序列。這使其相對CRISPR來說更加精確可靠,減少了潛在錯誤。

SeekRNA源于名為IS1111IS110的天然插入序列家族,該家族成員在細菌和古菌(無核細胞)中廣泛存在。大多數插入序列蛋白很少有或沒有靶選擇性,但這些家族的成員具有很高的靶特異性。利用這一特性,SeekRNA能適應任何基因組序列,并以精確方式插入新DNA

目前,研究人員已經在細菌中成功測試了SeekRNA的有效性。接下來,他們計劃研究該技術能否適用于人類體內更為復雜的真核細胞。他們目前使用的SeekRNA包含由350個氨基酸組成的小蛋白和由70100個核苷酸組成的RNA鏈。這種尺寸的系統可以方便地集成到納米級生物遞送載體(囊泡或脂質納米顆粒)上,有效遞送到目標細胞中。

此外,其他科研團隊也在對IS1111IS110家族的基因編輯潛力開展類似研究。研究人員還計劃通過直接實驗室采樣和應用較短的SeekRNA,進一步探索該技術的潛力。

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